Ultomiris (ravulizumabs) palaists PNH

Kas ir Ultomiris un kādam nolūkam to lieto?

Ultomiris ir jauna Alexion zāles, ko lieto pieaugušo pacientu ārstēšanai ar paroksizmālu nakts hemoglobinūriju (PNH):

  • pacientiem ar hemolīzi kopā ar vienu vai vairākiem klīniskiem simptomiem, kas norāda uz augstu slimības aktivitāti
  • pacientiem, kuri ir klīniski stabili pēc ārstēšanas ar ekulizumabu vismaz pēdējos 6 mēnešus.

Ultomiris satur monoklonālo antivielu ravulizumabu, kas šūnu kultūrā tika ražots no Ķīnas kāmja olnīcu (CHO) šūnām, izmantojot rekombinanto DNS tehnoloģiju.

Kā lieto Ultomiris?

Ultomiris tiek ievadīts intravenozi. Papildu informāciju var atrast veselības aprūpes speciālistu informācijā.

devas

Ultomiris deva ir atkarīga no ķermeņa svara. Uzturošās devas tiek piešķirtas ar astoņu nedēļu starplaiku. Pirmā balstdeva tiek sākta 2 nedēļas pēc sākotnējās devas. Lūdzu, skatiet informāciju veselības aprūpes speciālistiem, lai iegūtu vairāk informācijas.

Īpašas pacientu grupas

Bērni un pusaudži

Ultomiris drošība un efektivitāte bērniem un pusaudžiem līdz 18 gadu vecumam nav pierādīta. Dati nav pieejami.

Gados vecāki pacienti

Gados vecākiem pacientiem devas pielāgošana nav ieteicama. Pieredze par ravulizumaba lietošanu šajā pacientu populācijā joprojām ir ierobežota.

Nieru disfunkcija

Pacientiem ar nieru darbības traucējumiem devas pielāgošana nav ieteicama.

Aknu disfunkcija

Ravulizumaba drošība un efektivitāte pacientiem ar aknu darbības traucējumiem nav pētīta. Tomēr farmakoloģiskie dati liecina, ka devas pielāgošana nav nepieciešama.

Kā darbojas ravulizumabs?

Ravulizumabs ir monoklonāla IgG2 / 4K antiviela, kas specifiski saistās ar komplementa proteīnu C5 un tādējādi kavē tā šķelšanos C5a (proinflammatoriskais anafilatoksīns) un C5b (termināla komplementa kompleksa [C5b-9] iniciējošā apakšvienība) un novērš C5b-9. Ravulizumabs uztur agrīnās komplementa aktivācijas sastāvdaļas, kas ir būtiskas mikroorganismu opsonizācijai un imūnkompleksu eliminācijai (klīrensam).

Kontrindikācijas

  • Paaugstināta jutība pret ravulizumabu vai kādu citu sastāvdaļu.
  • Pacienti ar neārstētu Neisseria meningitidis infekciju sākotnēji
  • Pacienti bez pašreizējas vakcinācijas pret Neisseria meningitidis, ja vien viņi līdz divām nedēļām pēc vakcinācijas nesaņem atbilstošu antibiotiku profilaksi.

Ultomiris blakusparādības

Visnopietnākā blakusparādība bija meningokoku infekcija / sepse.

Ļoti biežas blakusparādības

  • Galvassāpes
  • Augšējo elpceļu infekcija
  • Nasofaringīts

biežas blakusparādības

  • Reibonis
  • Vemšana, slikta dūša, caureja, sāpes vēderā, gremošanas traucējumi,
  • Izsitumi, nieze
  • Sāpes mugurā, artralģija, mialģija un muskuļu spazmas
  • Drudzis, gripai līdzīgas slimības, nogurums, drebuļi, astēnija

Pilns visu blakusparādību saraksts ir atrodams veselības aprūpes speciālistu informācijā (4.8.).

Mijiedarbība

Ravulizumaba farmakokinētiskās mijiedarbības pētījumi nav veikti.

Hroniska ārstēšana ar intravenozu cilvēka imūnglobulīnu (IVIg) var pasliktināt monoklonālo antivielu, piemēram, ravulizumaba, endosomālā jaundzimušā Fc receptora (FcRn) pārstrādes mehānismu, tādējādi samazinot ravulizumaba koncentrāciju serumā.

Ultomiris pētījuma situācija

Ravulizumaba drošība un efektivitāte pacientiem ar PNH tika pētīta divos atklātos, randomizētos, ar aktīvo darbību kontrolētos 3. fāzes pētījumos:

  • pētījums ar pieaugušiem pacientiem ar PNH, kuri iepriekš nebija ārstēti ar komplementa inhibitoriem,
  • pētījums ar pacientiem ar PNH, kuri pēc ekulizumaba ārstēšanas vismaz pēdējos 6 mēnešus bija klīniski stabili.

Abos pētījumos tika pierādīts, ka Ultomiris ir tikpat efektīvs kā ekulizumabs, lai samazinātu sarkano asins šūnu noārdīšanos un novērstu nepieciešamās pārliešanas pacientiem ar PNH. Lūdzu, skatiet informāciju veselības aprūpes speciālistiem, lai iegūtu vairāk informācijas.