Jauns Givlaari ievads aknu porfīrijai

fons

Akūta aknu porfīrija (AHP) ir reta ģenētiska slimība, kurā trūkst viena no hema biosintēzē iesaistītajiem enzīmiem. Tā kā hēma sastāv no aromātiskā porfirīna papildus dzelzs jonam, tad, ja tiek traucēta hēma sintēze, vairāk porfirīnu un to prekursoru var uzkrāties un nogulsnēties audos. Tas var izraisīt smagas sāpes vēderā, vemšanu un krampjus, kas var būt bīstami dzīvībai, jo krampju laikā ir iespējama elpošanas mazspēja. Daudziem pacientiem rodas arī hroniski simptomi.

Pēc Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komitejas (CHMP) Givlaari of Alnylam Netherlands B.V. ieteicams apstiprināšanai, martā sekoja Eiropas Komisijas galīgais apstiprinājums.

Līdz šim nav bijusi apstiprināta zāļu terapija pacientiem ar AHP.

Givlaari, kas satur Givorisan, Vācijā būs pieejams 2020. gada 15. aprīlī.

Visa informācija par pieteikšanos un studiju situāciju atrodama šeit.

!-- GDPR -->