Myalepta (metreleptīns), ko lieto lipodistrofijas ārstēšanai

Myalepta ir zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ar aktīvo vielu metreleptīnu. To visā Eiropā apstiprināja 2018. gada augustā. Metreleptīns ir rekombinants cilvēka leptīna analogs, ko ražo Escherichia coli šūnās, izmantojot rekombinanto DNS tehnoloģiju, lai ražotu cilvēka rekombinanto N-metionilleptīnu. Metreleptīnu pārdod Aegerion Pharmaceuticals B.V. izraidīts.

indikācija

Myalepta papildus diētai lieto lipodistrofijas ārstēšanai. Šajā slimībā pacientiem ir taukaudu zudums zem ādas, tajā pašā laikā tauki uzkrājas citās ķermeņa daļās, piemēram, B. aknas un muskuļi. Myalepta lieto šādiem pacientiem:

  • Pieaugušie un bērni no 2 gadu vecuma ar ģeneralizētu lipodistrofiju (Berardinelli-Seipa sindroms un Lorensa sindroms)
  • Pieaugušie un bērni no 12 gadu vecuma ar daļēju lipodistrofiju (ieskaitot Barraquer-Simons sindromu), ja standarta ārstēšana nav bijusi efektīva.

efekts

Metreleptīns atdarina leptīna fizioloģisko iedarbību, saistoties un aktivizējot cilvēka leptīna receptorus, kas ir I klases citokīnu receptoru saime, kas izmanto JAK / STAT signālu ceļu.

Lietošana un devas

Zāles ievada subkutāni un vienmēr ievada apmēram tajā pašā dienas laikā. Ieteicamā dienas deva ir atkarīga no pacienta ķermeņa svara. To pielāgo, ņemot vērā pacienta reakciju uz ārstēšanu. Pēc atbilstošas ​​apmācības pacienti vai aprūpētāji var paši injicēt zāles. Precīzu devas aprēķinu un devu var atrast produkta informācijā.

Blakus efekti

Ļoti bieži tas notiek

  • Hipoglikēmija
  • Svara zudums

Bieži sastopamas šādas blakusparādības:

  • samazināta apetīte
  • Galvassāpes
  • Sāpes vēderā
  • slikta dūša
  • Alopēcija
  • Menorāģija
  • nogurums
  • Reakcijas injekcijas vietā
  • Neitralizējošas antivielas

Pētījuma situācija Myalepta

Divos pamatpētījumos, kuros piedalījās 107 pieaugušie un bērni ar ģeneralizētu vai daļēju lipodistrofiju, tika pierādīts, ka Myalepta efektīvi samazina lipīdu līmeni asinīs.
Šajos pētījumos Myalepta netika salīdzināta ar citu ārstēšanu. Pēc 12 ārstēšanas mēnešiem triglicerīdu koncentrācija asinīs samazinājās no aptuveni 15 mmol / l līdz aptuveni 5 mmol / l pacientiem ar ģeneralizētu slimību un no aptuveni 16 mmol / l līdz aptuveni 6 mmol / l pacientiem ar daļēju slimību. l.

Tika uzlabota arī rezistence pret insulīnu: vielas, ko sauc par glikēto hemoglobīnu (HbA1c), līmenis asinīs, kas norāda, cik labi tiek kontrolēts cukura līmenis asinīs, pacientiem ar ģeneralizētu lipodistrofiju samazinājās no 8,6% līdz 6,4% un no 8,8% līdz 8,0%. pacientiem ar daļēju lipodistrofiju.