Reblozyl palaišana beta talasēmijas gadījumā

fons

Beta-talasēmija ir iedzimts gēnu mutāciju izraisīts hemoglobīna (hemoglobinopātijas) veidošanās traucējums, kas pacientiem bieži izraisa hronisku anēmiju. Līdz šim šie pacienti tika ārstēti ar asins pārliešanu, taču tie ir saistīti ar daudziem riskiem, blakusparādībām un dzīves kvalitātes pasliktināšanos.

Reblozyl ir izstrādājis Amerikas farmācijas uzņēmums Celgene sadarbībā ar Acceleron. Pēc Celgene domām, steidzami nepieciešama šī jaunā ārstēšanas iespēja pacientiem, lai mazinātu regulāras un stresa izraisītas pārliešanas un to blakusparādības un tādējādi uzlabotu pacientu dzīves kvalitāti.

Kas ir Reblozyl un kādam nolūkam to lieto?

Kodolsintēzes proteīns Reblozyl (luspatercept) ir pirmais un vienīgais medikaments, kas izraisa eritrocītu nobriešanu, un ir jauna ārstēšanas iespēja pacientiem ar beta talasēmiju, kuriem nepieciešama regulāra eritrocītu pārliešana. Transfūzijas slodzi var ievērojami samazināt, lietojot Reblozyl.

Zāles lieto tādu pieaugušo pacientu ārstēšanai, kuriem ir no transfūzijas atkarīga anēmija mielodisplastisko sindromu (MDS) dēļ ar gredzenveida sideroblastiem, ar ļoti zemu, zemu vai vidēju risku, kuri nav reaģējuši apmierinoši vai nav piemēroti uz eritropoetīnu balstītai terapijai .

Kā lieto Reblozyl?

Reblozyl injicē subkutāni.

devas

Ieteicamā Reblozyl sākuma deva ir 1 mg / kg ik pēc 3 nedēļām subkutānas injekcijas veidā.

Kā Reblozyl darbojas?

Luspatercept ir rekombinants kodolsintēzes proteīns, kas saistās ar vairākām pārmērīgi izteiktām TGF-β superģimenes endogēniem ligandiem, tādējādi samazinot Smad 2/3 signāla pārraidi. Tā rezultātā aktīvā sastāvdaļa atceļ pārmērīgi izteikto ligandu inhibējošo iedarbību uz eritrocītu diferenciāciju.

Luspatercept vēl vairāk veicina eritrocītu nobriešanu, vēlīnā stadijā diferencējoties no eritroīdo prekursoriem (normoblastiem). Beta talasēmijas dzīvnieku modelī luspatercept-Aamt samazināja patoloģiski palielinātu Smad 2/3 signāla pārraidi un uzlaboja hematoloģiskos parametrus, kas saistīti ar neefektīvu eritropoēzi pelēm.

Blakus efekti

Reblozyl lietošanas laikā bieži novērotās blakusparādības bija:

  • galvassāpes
  • Kaulu sāpes
  • Artralģija
  • nogurums
  • klepot
  • sāpes vēderā
  • caureja
  • reibonis

FDA iesaka veselības aprūpes speciālistiem instruēt sievietes reproduktīvā vecumā izmantot Reblozyl efektīvas kontracepcijas metodes. Grūtnieces vai sievietes, kas baro bērnu ar krūti, nedrīkst lietot Reblozyl, jo tas var kaitēt auglim un zīdainim.

Kontrindikācijas

Reblozyl nedrīkst lietot, ja Jums ir paaugstināta jutība pret aktīvo sastāvdaļu vai grūtniecības laikā.

Pētījuma situācija

Reblozyl apstiprināšana ir balstīta uz klīniskā pētījuma rezultātiem, kuros piedalījās 336 pacienti ar beta talasēmiju un kuriem bija nepieciešamas sarkano asins šūnu pārliešanas. 112 pacienti saņēma placebo. 21% pacientu, kuri tika ārstēti ar Reblozyl, transfūzijas samazinājās vismaz par 33%, salīdzinot ar 4,5% pacientu, kuri tika ārstēti ar placebo.