Xarelto drīz bērniem ar vēnu trombemboliju?

Kā Bayer ziņoja 2019. gada jūlija sākumā, III fāzes pētījuma EINSTEIN-Jr. rivaroksabāna efektivitāte un drošība bērniem ar vēnu trombemboliju. Pēc ražotāja domām, tie ir salīdzināmi ar efektivitāti un drošību, kas zināmi iepriekšējos Xarelto pētījumos ar pieaugušiem pacientiem.

Dati rāda mazāku atkārtotas venozās trombembolijas risku bērniem, kuri ārstēti ar rivaroksabānu ar skaitliski mazāku gadījumu skaitu nekā standarta terapija (atsevišķi lietojot heparīnu vai kopā ar K vitamīna antagonistu, piemēram, varfarīnu). Pētījuma laikā rivaroksabāna grupā nebija lielas asiņošanas. Pacienti saņēma rivaroksabānu tablešu veidā vai kā jaunu izstrādātu suspensiju.

EINSTEIN Jr. pētījuma rezultāti tika prezentēti Starptautiskās trombozes un hemostāzes biedrības (ISTH) 27. kongresā Melburnā, Austrālijā. “Pašreizējā VTE ārstēšana bērniem bieži notiek ar antikoagulantu injekciju, un tai nepieciešama laboratorijas uzraudzība un devas pielāgošana. Līdz šim bērnu antikoagulantu terapija galvenokārt balstījās uz novērojumu datiem un no pieaugušajiem iegūto datu ekstrapolāciju. EINSTEIN Jr pētījums ir svarīgs solis uz priekšu VTE ārstēšanā bērniem, ”sacīja profesors Kristofs Malē no Austrijas Vīnes Medicīnas universitātes Pediatrijas katedras.

EINSTEIN jr pētījums

Randomizētā, atklātā III fāzes pētījumā EINSTEIN-Jr. Tika pārbaudīti 500 bērni no dzimšanas līdz 17 gadu vecumam ar pierādītu akūtu VTE, kuri jau bija sākuši ārstēšanu ar heparīnu. Dalībnieki tika randomizēti proporcijā 2: 1. Pētījuma grupa saņēma rivaroksabānu (tablešu vai suspensijas veidā) ar svara pielāgotu devu, kas līdzvērtīga 20 mg devai pieaugušajiem.

Kursa struktūra

Salīdzināšanas grupa saņēma standarta terapiju (zemas molekulmasas heparīns vai fondaparinukss vai K vitamīna antagonists katrā gadījumā noteiktajā devā). Ārstēšanas ilgums parasti bija 3 mēneši, bet bērni līdz 2 gadu vecumam ar VET, kas saistīti ar katetru, tika ārstēti tikai vienu mēnesi.
Ārstēšanas fāzes beigās konstatējumus vēlreiz pārbaudīja, izmantojot attēlveidošanas paņēmienus; rezultāti tika novērtēti līdzīgi zināmiem pētījumiem ar rivaroksabānu pieaugušajiem ar VTE.

Rezultāti

Rezultāti parādīja: 4 no 335 bērniem rivaroksabāna grupā (1,2%) un pieciem no 165 bērniem grupā ar standarta ārstēšanu (3,0%) VTE atkārtojās (riska attiecība 0,40; 95% ticamības intervāls, 0,11 līdz 1,41). Attēlveidošana parādīja labāku ietekmi uz trombotisko slodzi rivaroksabāna grupā, salīdzinot ar standarta ārstēšanas grupu (p = 0,012). Klīniski nozīmīga asiņošana radās 10 bērniem rivaroksabāna grupā (3,0%, bez lielas asiņošanas) un 3 bērniem standarta ārstēšanas grupā (1,9%, divas smagas asiņošanas, viena nenozīmīga asiņošana). Absolūtās un relatīvās efektivitātes un drošības novērtējums ir līdzīgs iepriekšējiem pētījumiem ar rivaroksabānu pieaugušajiem.

Vai Xarelto drīz būs jauna terapijas iespēja bērniem ar VTE?

"Mūsdienās vēnu trombembolija bērnībā tiek identificēta biežāk nekā agrāk, jo izdzīvo vairāk bērnu ar dzīvībai bīstamām vai hroniskām slimībām un pieaug pediatru informētība par VTE," sacīja Dr. Jörg Möller, Bayer AG Pharma valdes loceklis un pētniecības un attīstības vadītājs. „Pētījuma rezultāti mūs soli tuvina mūsu mērķim piedāvāt pediatriem jaunu terapijas iespēju bērniem. Rivaroksabānam ir visplašākā klīniskā izmēģinājuma programma no visiem no vitamīniem K atkarīgajiem perorālajiem antikoagulantiem, un mēs turpinām pētīt, kuri pacienti vislabāk izmantos šo produktu.

Jāiesniedz apstiprinājuma pieteikums

Bayer apgalvo, ka iesniedz pieteikumu apstiprināšanai Eiropas Zāļu aģentūrā (EMA) par jaunu ārstēšanas iespēju bērniem ar vēnu trombemboliju, ieskaitot iekšķīgi lietojamas suspensijas pagatavošanas granulas.