Retas slimības: glosārijs

AMNOGS

AMNOG nozīmē Zāļu reorganizācijas likums. Tas tika izdots 2011. gadā. Pēc AMNOG domām, zāļu ražotājiem, veicot plašus pētījumus, kas tiek dēvēts par agrīnu ieguvumu novērtējumu, ir jāpierāda, ka jaunā aktīvā sastāvdaļa faktiski dod papildu priekšrocības, t.i., ir efektīvāka vai labāk panesama nekā zāles, kas jau ir apstiprinātas. Šajā ziņā AMNOG netiek izmantots zālēm pret retām slimībām (reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētas zāles). Apstiprinot zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, papildu ieguvums jau tiek uzskatīts par pierādītu. Šīs regulas piekritēji to uzskata par nepieciešamību atļaut medikamentozu terapiju retām slimībām. Kritiķi sūdzas, ka atteikšanās no pārbaudītā papildu ieguvuma atvieglo farmācijas ražotājiem nepareizi apstiprināt zāles, kas, iespējams, nav pietiekami efektīvas.

Bāreņu zāles

Bāreņu zāles nozīmē zāles pret retām slimībām. Šis termins nāk no angļu valodas un nozīmē kaut ko līdzīgu "bāreņu medikamentiem". Ir domāts tas, ka zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir zāles, kurām aptieka vēl pirms dažiem gadiem pievērsa maz uzmanības. Viena no reti sastopamu slimību ārstēšanai esošo zāļu īpašībām ir tā, ka uz tām attiecas vienkāršota atļauju izsniegšanas procedūra.

Kritēriji retām slimībām

Reto slimību biežums ir ļoti atšķirīgs. Eiropas Savienībā izšķirošais kritērijs, lai klasificētu kā retu slimību, ir 5 gadījumu gadījumi uz 10 000 iedzīvotājiem. Amerikas Savienotajās Valstīs to sauc par retu slimību, kad skar mazāk nekā 200 000 cilvēku.

Reto slimību biežums

Šobrīd Vācijā ir zināmas apmēram 8000 retas slimības, kopā 4 miljoni gadījumu. Tā rezultātā vienā indikācijā vidēji ir 500 vīrieši, sievietes vai bērni ar retu slimību.

Retas slimības un bāreņu slimības

Retas slimības un bāreņu slimības ir reti sastopamu slimību nosaukumi angļu valodā. Reti nozīmē reti, bāreņi nozīmē bāreņus. Bāreņu slimības tāpēc nozīmē "bāreņi starp slimībām". Šis apzīmējums ir paredzēts, lai skaidri norādītu, ka šīs slimības rodas kā ārkārtas un reti sastopamas slimības un ka pacientiem nepieciešama īpaša aprūpe.

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statuss

Ar reti sastopamu slimību statusu zāles pret retām slimībām saņem ekskluzīvas Eiropas tirdzniecības tiesības. Citiem ražotājiem nav atļauts 10 gadus tirgot aktīvo sastāvdaļu, kas ES apstiprināta kā reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētas zāles.